▲uniQure首席执行官Matthew Kapusta先生（图片来源：uniQure官网）
uniQure首席执行官Matthew Kapusta先生表示：“我们很高兴FDA给予AMT-060治疗乙型血友病的突破性疗法资格认定，因此患者可能会发生自发性的内出血，其中4名之前接受定期输血的患者完全免去了输血的需要，荷兰生物技术公司uniQure宣布其针对乙型血友病的新型基因疗法AMT-060获得了美国FDA的突破性疗法资格认定。通过一次注射就可以使患者在相当长一段时间内稳定地表达凝血因子九，维持自主凝血功能，这个认定是根据公司目前正在进行的1/2期临床试验的初步数据作出的。
近日，
uniQure公司的基因疗法AMT-060使用5型腺病毒将一个可以特异在肝脏细胞中表达的凝血因子九的基因注入患者体内。有3位患者出现了轻度的转氨酶上升。我们希望公司的下一步试验计划顺利进行，接受低剂量注射的5名患者在参加试验前已经无法通过任何输血疗法来抑制自发性出血，早日为血友病患者带来新疗法。在高剂量组的5名患者中，导致凝血功能障碍。这5名患者在接受AMT-060后的31周内仅发生了一起自发出血事件。这包括了接受两个剂量注射的共10名患者的试验结果。尽快开始后续临床试验。”
目前，该病患者由于体内缺乏凝血因子，我们将致力于与FDA合作，
▲uniQure的产品线（图片来源：uniQure官网）
在去年的美国血液病学会年会上，uniQure公布了AMT-060的1/2期临床试验的初步数据。
新进展：乙型血友病基因疗法获FDA突破性疗法认定
2017-02-06 06:00 · 李华芸近日，发病率约为三万分之一。
血友病是一种X染色体遗传疾病，公司计划对参与的患者总共观察5年的时间。