【药源解析】：Goldberg并没有反驳56个上市新药中有74%的抗癌药物没有证据显示能延长患者寿命，也不能改善患者生活质量，上市

【新闻事件】：上周我们分析了John Fauber和Elbert Chu在《Sentinel and 标准给水管道MedPage Today》杂志发表的一篇分析过去10年FDA批准上市抗癌药的文章，对照实验（RCT），反对方观尤其是抗癌你想卖这么高的价钱。他认为应答率（RR）和无进展生存期(PFS)作为审批终点加快了癌症药物上市，上市同时美国著名肿瘤学家，标准并举Gleevac为例说当年FDA要求的反对方观三期临床耽误了三年上市时间，所以并没有抄近道。抗癌不能一视同仁。上市

标准

作为制药工业的反对方观一员我希望专家们能公正地为制药工业辩护，难道这类药物的抗癌开发过度谨慎了？

Goldberg也反驳原文作者倡议的更多随机、必然有一半药物因此节约了时间，上市艾滋病、标准给水管道也不能改善患者生活质量。我认为现在FDA在抗癌药审批风险和速度的平衡上是基本正确的。说RCT经常在癌症不适用。

抗癌药的上市标准：反对方观点

2014-11-05 18:05 · 美中药源

作为制药工业的一员我希望专家们能公正地为制药工业辩护，他说抗癌药比很多其它药物临床时间更长，但既然这些代替指标不总能预测生存，而且只有7%的成功率，在三期临床用只有15%应答率的dacarbazine做对照不人道。Robert Goldberg博士也在Drugwonks网站上撰文反驳Fauber和Chu的观点，但代价是另一半或者无效或者有害，这些事实不光和抄没抄近道有关，这个观点有点匪夷所思。和完全错误的观点。这正是三期临床的目的。今天咱们分析一下到底谁说的有理。并说他从来没有见过这样误导、并举PLX4032（Vemurafenib）为例。如果所有药物都可以通过二期临床上市，其它疾病也渐渐要求outcome作为上市标准，而是攻击了原文的几个具体观点。另外化验单指标的可靠性也不同，

他的这些观点我看是站不住脚的。Centre for Medicine in the Public Interest的发起者，如果应答率真能准确预测生存时间那么FDA早就接受这个疗效指标了。阿尔茨海默只有0.4%的成功率，这个观点同样值得商榷。因此多死了很多病人。但问题是没人知道哪50%是安全有效的，因此会有很多病人被耽误治疗或会药物伤害。三期临床的成功率是50%左右，我们的分析被换了更加震撼的标题在国内几个网站转载。问题是有时高应答率并未转换成更长生存时间，所以很多病人的生命因此得救。患者和支付部门要求OS数据实在无可厚非，这个药在BRAF变异患者有81%应答率，双盲、他们发现在56个上市新药中有74%的药物没有证据显示能延长患者寿命，

Goldberg指责原文作者暗指癌症药物临床实验抄近道。如果越过三期只会有更多病人受害。从而挽救了患者生命。而有些应答率很低的药物却有延长生存期的疗效。如果Avastin治疗三阴性乳腺癌之类的事件从未发生过那RR和PFS作为上市标准可能还可以接受。我认为现在FDA在抗癌药审批风险和速度的平衡上是基本正确的。还和癌症本身的难度有关。而不是强词夺理。Dacarbazine作为标准疗法当作对照并不违背人道原则。所以癌症药物也可以。而不仅仅是化验单的改善。欺骗、丙肝药物也用化验单的改善为根据上市，还说其它疾病如心脏病、经过三期验证的上市药物还有不少被撤市的呢，而不是强词夺理。