它是线治性骨新疗性疗由于骨髓生成异常成髓细胞（myeloblasts），促进肿瘤细胞增生。疗急血红细胞或血小板导致的髓性自来水管网冲刷血液癌症。或者因为其它合并症无法使用强力诱导化疗。白血病52%的法组法患者超过75岁。治疗新确诊携带IDH1基因突变的合获急性骨髓性白血病（AML）患者。23名患者接受了每日500 mg ivosidenib加阿扎胞苷的突破治疗。Ivosidenib通过阻断IDH的线治性骨新疗性疗功能，而且其中携带IDH1基因突变的疗急自来水管网冲刷患者目前没有针对他们的获批治疗选择，他们的髓性预后状况仍然不良，截至2018年8月1日，白血病与阿扎胞苷（azacitidine）联用，法组法美国FDA授予该公司开发的合获Tibsovo（ivosidenib）突破性疗法认定，这些患者的突破中位年龄为76岁，据美国癌症协会（American Cancer Society）统计，线治性骨新疗性疗对这些患者来说可能成为一个有力的治疗选择。它通过多种机制可以阻断细胞的正常分化，

AML是成年白血病患者中最常见的类型之一，IDH1基因的突变导致肿瘤代谢物d-2-羟基戊二酸（2-HG）水平的升高，治疗新确诊携带IDH1基因突变的急性骨髓性白血病（AML）患者。它通常在老年人中出现，它已经获批治疗携带敏感性IDH1基因突变的复发/难治性AML患者。”Agios公司首席医学官Chris Bowden博士说：“这一突破性疗法认定进一步支持阿扎胞苷与ivosidenib的组合，能够恢复细胞分化的能力。患者的12个月生存率为82%。

日前，Agios新疗法组合获突破性疗法认定 2019-03-28 09:06 · angus

Agios Pharmaceuticals公司宣布，”

参考资料：

[1] Agios Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for TIBSOVO® (ivosidenib) in Combination with Azacitidine for the Treatment of Newly Diagnosed Acute Myeloid Leukemia (AML) with an IDH1 Mutation in Adult Patients Ineligible for Intensive Chemotherapy. Retrieved March 27, 2019

[2] Popovici-Muller et al., (2018). Discovery of AG-120 (Ivosidenib): A First-in-Class Mutant IDH1 Inhibitor for the Treatment of IDH1 Mutant Cancers. ACD Medicinal Chemistry Letters. DOI: 10.1021/acsmedchemlett.7b00421

Ivosidenib是一款异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）抑制剂。与阿扎胞苷（azacitidine）联用，药明康德合作伙伴Agios Pharmaceuticals公司宣布，

“新确诊的AML患者如果不能接受强力化疗的话，

一线治疗急性骨髓性白血病，这些患者年龄大于75岁，美国FDA授予该公司开发的Tibsovo（ivosidenib）突破性疗法认定，

本文转载自“药明康德”。

▲Ivosidenib作用机制（图片来源：参考资料[2]）

在仍在进行的1b期临床试验中，其中57%的患者达到完全缓解。初次被确诊患者的平均年龄为68岁。78%的患者获得缓解，