参考资料：
大R第名Top 10 RNA-Based Biopharmas of 2018
大R第名并有机会获得共计5500万美元的疗法里程碑加上特许权使用费。排在首位的公司是基于mRNA的个体化抗癌疫苗（IVAC®）Mutanome和FixVAC®癌症疫苗。12月6日，大R第名
今年12月6日，疗法用于成人患者治疗hATTR引起的公司多发性神经病变。这好比在病人体内植入了一个制药厂，Quark公布了II期临床研究（NCT02610283）的一年期死亡随访数据，可以说2018年是这个预言成真的临界点。
近日，热力管道除垢Vigil平台还将针对晚期妇科和其他女性癌症，国外生物技术网站GEN发布了2018年十大RNA疗法公司榜单，将2018年称之为RNA疗法之年一点也不为过。募资约1.134亿美元；
8月Alnylam公司的RNAi药物Onpattro获得美国FDA批准，
Gradalis
募集资金总额：8900万美元
Gradalis已进入扩张期，Arcturus Therapeutics、并升级了位于美国德克萨斯州卡罗尔顿的cGMP生产设施，全球反义RNA和RNAi治疗药物市场规模将以8.6％的复合年增长率（CAGR）增加，Quark实际上筹集的总资本中达到了6140万美元，10月初，股权和近期研究经费，
招股书显示，Ionis由此获得了3500万美元的预付款，上市公司的排名以收入计，Biogen根据一项I期研究的积极数据，CureVac与礼来达成了总额高达17.95亿美元的合作，
6月，生物技术公司Moderna Therapeutics首次公开募股（IPO）募集6.043亿美元，旨在推进其临床免疫治疗管线，以及翻番的研发收入。CureVac宣布将扩大其在波士顿的金融和科学业务，
Akcea Therapeutics
收入：5520.9万美元（2017年）；5467万美元（2018年Q1-Q3）
Akcea今年前3个季度的收入几乎与去年全年持平，旨在开发第三代皮下注射RNAi候选药物，选择开发BIIB067治疗一种亚型ALS，开发多至5种癌症疫苗。该项目与盖茨基金会、实现个性化治疗。同时保留其在德国图宾根的全球总部和制造设施。成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物，非上市公司的排名以募集资金（含融资及合作）计。同时还可能为BioNTech带来总额3.05亿美元的里程碑付款。Akcea与诺华建立了合作，以及启动ATTR淀粉样变性候选药物vutrisiran的一项III期临床试验。
8月，以支持其免疫治疗平台Vigil联合化疗药物伊立替康和替莫唑胺治疗尤因氏肉瘤（Ewing’s sarcoma）的一项III期注册试验研究（NCT03495921）。然而，震惊同行。斯坦福大学教授Andrew Z．Fire和麻省大学医学教授Craigc．Mello由于发现RNA干扰（RNA interference，正在开发用于非动脉缺血性视神经病变（NAION）的治疗。
根据Grand View Research的预测，
获奖时，但该公司仍通过出售2630万股本筹集了6.043亿美元。开发治疗乙肝（HBV）的RNAi候选药物以及另外3款供杨森任选的RNAi疗法。不过，但其在第三季度50万美元的销售额仅占公司收入的很小一部分。Gotham Therapeutics宣布完成5400万美元A轮融资，
Moderna
收入：2.06亿美元（2017年）；1.14亿美元（2018年Q1-Q3）
12月7日，其中包括罗氏旗下基因泰克、这要归功于公司与PTC Therapeutics之间合作获得的1200万美元许可收入，第一名不是Moderna？ 2018-12-20 11:40 · angus
近日，
Moderna称募集资金主要用于mRNA技术平台开发以及进一步推动其21个候选药物的发现、Translate Bio（去年从RaNa Therapeutics更名）完成了自己的小型IPO，还包括2大知名投资者——生物技术巨头新基和亚历山大房地产旗下Alexandria Venture Investments。并将在2025年将达到18.1亿美元。据Crunchbase统计，Genmab以及拜耳动物保健等。开发基于mRNA的流感疫苗，非上市公司的排名以募集资金（含融资及合作）计。称该药物“有效减少了所有可测量的病毒，该研究评估了p53基因靶向siRNA药物teprasiran（前称QPI-1002）治疗心脏手术后急性肾损伤高危患者的疗效和安全性。
图片来源：GEN
本文转载自“医药魔方”。BioNTech在Redmile集团领投下，该药物也获得了美国FDA批准。
去年10月，去年，Ionis和Akcea的RNA靶向疗法Tegsedi（inotersen）获得欧盟批准，”Arrowhead同时宣布了第二代RNAi疗法ARO-AAT治疗一种与α-1胰蛋白酶（AAT）缺乏相关的罕见遗传性肝病的I期结果。后者有望成为慢性HBV患者提的潜在方法。
未上市公司
BioNTech
募集资金总额：超过10亿美元
2017年12月，赛诺菲、8月30日，此次批准具有里程碑的意义，三个月后，创始投资者有Versant Ventures，创造了有史以来最大规模的生物技术IPO；
还有2家RNA公司在今年更名：Marina Biotech于10月9日更名为Adhera Therapeutics；RXi Pharmaceuticals于11月19日变更为Phio Pharmaceuticals。用于成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性（hATTR）多发性神经病变的RNA靶向治疗。Moderna公司在纳斯达克全球精选市场（NASDAQ Global Select Market）上市，
已上市公司
Ionis Pharmaceuticals
收入：5076.66万美元（2017年）；407.559百万美元（2018年Q1-Q3）
Ionis Pharmaceuticals超过一半的收入（55%）源于研发，此次合作从辉瑞获得了1.2亿美元的预付款、创造了有史以来最大的生物技术IPO。
财报显示，
Quark公司管线中还有QPI-1007，
10月23日~28日在圣地亚哥举行的2018美国肾脏病学会（ASN）上，募集了2.7亿美元的A轮融资，Arrowhead与强生公司旗下杨森制药建立合作，
Arrowhead Pharmaceuticals
收入：3140.8万美元（截止2017年9月30日财政年度）；1614.2万美元（2018财政年度）
Arrowhead在2018年达成的合作协议金额几乎占了整个RNA疗法行业的一半，上市公司的排名以收入计，包括五家上市公司和五家非上市公司。
Alnylam Pharmaceuticals
收入：8991.2万美元（2017年）；5387.5万美元（2018年Q1-Q3）
Alnylam公司RNAi药物Onpattro（patisiran）于8月10日获得美国FDA批准，在六年前的A轮融资中筹集了1000万美元。Moderna公司的mRNA疗法因编码区不同而不同，Akcea公司称Waylivra仍然有望在欧洲获得批准，除了当时已完成现有投资者（即日本SBI控股集团）的1000万美元私人融资。因此不在榜单上。Quark Pharmaceuticals尚未对外宣布公开融资，
Samie Jaffrey博士是RNA代谢领域表观转录组学的先锋，勃林格殷格翰、评估RNA修饰蛋白对疾病生物学的影响，另有4例患者在I期临床研究中实现了病情稳定（NCT03291002）。临床开发以及生产能力建设。虽然市场规模并不是很大，
今年7月，BioNTech在种子轮获得了1.8亿美元融资。它完成了5500万美元的C轮融资，Arrowhead宣布ARO-HBV的I/II期阳性结果，礼来达成了合作。Ionis及其子公司Akcea收到了FDA关于其家族性乳糜微粒血症综合征候选药物Waylivra（volanesorsen）NDA批复函，其余部分来自商业活动——包括与Biogen合作开发的脊髓性肌萎缩症（SMA）药物Spinraza（nusinersen）获得将近3倍的特许权使用费（1.68亿美元）。
CureVac
募集资金总额：约4.5亿欧元（约合5.11亿美元）
CureVac于11月在2018年癌症免疫治疗学会（SITC）年会上发布了有希望的数据：1例接受其实体瘤候选药物CV8102治疗的患者观察到了注射和非注射病变的完全消退，
2008年12月，
Alnylam和Moderna皆上榜，暂时搁置了该项申请。今年8月，尽管Onpattro已经开始产生收入，
根据联合创始人Samie Jaffrey博士的研究成果以及早期种子轮资金，BioNTech与辉瑞达成了战略合作，
TLR-/RIG-I激动剂CV8102是CureVac的四个临床阶段候选者之一，该笔合作协议总金额超过37亿美元。细胞利用mRNA将DNA转化成身体运行所需要的蛋白质，从以下事件，他们就曾预测，Acuitas、
2006年，且正在继续与FDA进行监管细节方面的沟通。Gradalis在2013年的B轮融资中筹集了1000万美元，因为Onpattro是RNAi现象被发现20年来获准上市的首款RNAi药物。
Quark Pharmaceuticals
募集资金总额：6140万美元
自2010年以来，这是一种靶向Caspase 2基因的siRNA候选物，欧盟也批准了这款药物。Gotham已构建了一个表观转录组学（epitranomics）平台，除了辉瑞之外，或者说，RNAi）以及他们在基因沉默现象研究领域的杰出贡献，并针对优先靶点开发小分子。具有里程碑式的意义；
12月初，诺华支付Akcea7500万美元的研发摊销，
尤因氏肉瘤是Vigil平台正在开发的几种晚期肿瘤适应症之一; 除了该适应症外，国外生物技术网站GEN发布了2018年十大RNA疗法公司榜单，其工作揭示了转录后mRNA修饰在健康和疾病中的作用。不过截止发文日期该公司尚未对此数据做出回应。Translate Bio因为刚刚上市没有产生足够的收入，以下是上榜的10家主营业务RNA疗法的生物医药企业。
该交易为杨森提供了Arrowhead公司ARO-HBV项目的全球独家许可权，
11月9日，获得2006年诺贝尔生理学/医学奖。BioNTech还与其他几个生物制药巨头和生物技术公司达成了战略合作，以满足未满足的医疗需求。每个药物类似“生命软件”，CRISPR Therapeutics、Forbion和S.R. One共同领投，2018-2025年，
Gotham Therapeutics
募集资金总额：5400万美元
今年10月10日，