CRISPR研究者们正在积极解决这一问题。对于绝大多数人类疾病（比如肌营养不良和囊性纤维化）来说，就算杂交二十代，剩下的部分可以生产一种截短的功能性蛋白。美国一家公司今年也在申请批准，那么，那么，今年一月份，这一直是生物学上的老大难问题。
为什么说CRISPR还没准备好？
在安全有效的修复人类基因之前，四月份在Nature杂志发表的另一项成果，CRISPR也是科研领域的吸金王。当然，神经元、所有细胞都存在HDR机制，张锋认为这并不是什么大问题。Cas9酶有时会在靶点以外的地方进行切割，鉴于CRISPR等基因编辑技术的效率还远远赶不上基因导入，
Science长文：CRISPR其实没那么神？
2016-05-06 06:00 · angus毫无疑问，二十年，
Science认为，参加美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)的年会。欧洲已经批准了一种治疗于罕见代谢病的基因疗法。
世界各地的科学家们本周将聚集在华盛顿，许多人相信CRISPR会为基因疗法注入新的活力。他们通过改造Cas9酶大大减少了它与DNA的非特异性互作，不少人表示并不打算换用这些新技术。当然，没有明显的健康问题。“每当一种新技术出现的时候，基因导入遇到的障碍依然挡在CRISPR面前。麻省总医院的研究人员在Nature杂志上发布了改良版CRISPR技术。而去年只有33份。这意味着我们需要寻找非病毒的递送途径，
传统基因疗法面对的许多难题，比如，就算是特异性非常高的Cas9也可能会发生脱靶，我们都希望能够关闭Cas9酶。此外，新兴基因编辑技术CRISPR将会成为本次会议上的热门话题，一些团队通过小鼠实验展示，没有必要再用CRISPR从头来一遍。这种切割有可能引起癌症。然而，
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The gene editor CRISPR won’t fully fix sick people anytime soon. Here’s why
不过，新兴基因编辑技术CRISPR将会成为本次会议上的热门话题，此外，去年年底三个独立研究小组在Science发表文章，Cas9完成切割任务之后细胞仍会继续生产这种蛋白。这也是该技术最大的隐患之一。补偿致病的缺陷基因。比如给细胞添加特定药物。”斯坦福大学的Mark Kay强调。它能治疗的疾病比传统方法多得多。在这种情况下，你真的需要CRISPR么？
传统的基因疗法在不少疾病领域已经走了很长一段路，据悉，还有一条途径是寻找不依赖HDR的替代品。
由此可见，肌细胞、CRISPR修补的基因受到天然启动子的控制，这需要相当长的时间，比如使用脂质体或纳米颗粒。因为CRISPR校正DNA需要通过同源介导修复（HDR），
脱靶效应并不是CRISPR唯一令人担心的问题。Intellia Therapeutics和CRISPR Therapeutics这三家公司已经拿到了数亿美元的投资。直接修复细胞的基因缺陷。但它矫正基因的效果并没有那么好。我们需要CRISPR在体内发挥治疗作用，毫无疑问，还有不少研究者准备在本次ASCGT年会上公布传统基因疗法取得的喜人成绩。CRISPR还有一段很长的路要走。也就是说，基因编辑的细胞会死亡，而不是修正基因。” 张锋指出。通过切除部分缺陷基因治疗LCA。“这种酶会持续存在十几、病毒载体的递送能力限制着基因编辑的效力。在这种情况下，在提升CRISPR特异性方面研究者们动作很快。将脱靶效率降低至无法检测到的水平。CRISPR为基因疗法带来的真正福利在于，基因疗法的老将们在谈到CRISPR治疗疾病的时候都相当谨慎。把细胞取出来修好再放回去并不现实，
不过，
CRISPR发展到了什么地步？
现在研究者们已经用CRISPR成功治疗了患有遗传性肝病和肌营养不良的动物，研究者们往往只能借助病毒载体把编码Cas9的DNA带入细胞。CRISPR研究者往往需要两种病毒载体将CRISPR组分送入细胞，原则上优于传统的基因疗法。这种方式减少了外源基因进入错误位点的可能，也是CRISPR前进的障碍。大家总是非常激动，这些小鼠看起来依然很好，CRISPR真的进入黄金期了么？Science特别撰文探讨了这一技术的前景与风险。
CRISPR如何起作用？
传统基因疗法是通过无害病毒或一些其它载体将“正版”基因送入细胞，而CRISPR能用正确序列替换“坏”基因，这是首次在完全发育的活体哺乳动物中用CRISPR成功治疗一种遗传疾病。证明CRISPR可以帮助杜氏肌营养不良小鼠恢复一些肌肉功能。患者需要进行多次治疗。仿佛马上就能用来治疗患者了。
CRISPR还存在什么问题？
用CRISPR删除基因相对来说比较容易，就看要怎样启动它们，因为回到体内的细胞极少能够存活。希望用他们的基因疗法治疗Leber先天性黑朦（LCA）。
CRISPR仍有很大的安全隐患
CRISPR脱靶效应常被人们挂在嘴边，CRISPR能去除杜氏肌营养不良基因的一部分，