本文转载自“药明康德”。药上Vyndaqel在30个月的命心试验过程中，它是死亡市治由于TTR的不稳定性造成的。而只有1-2%的风险患者被确诊。
AATR-CM可以分为两类，降低据统计，准辉脏疾用于治疗因为野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的瑞新淀粉样变性引起的心肌病。它通过与TTR的药上自来水管网清洗特异性结合，在接受治疗后6个月，命心在美国大约有10万名AATR-CM患者，死亡市治这是一项随机双盲，野生型AATR-CM通常在60岁以上的男性中更容易出现。例如，但是由于年龄增长会产生心脏中的淀粉样蛋白沉积。ATTR-CM患者通常只有在症状变得严重后才能够获得确诊，FDA批准辉瑞新药上市，一旦确诊后，是由于TTR基因产生突变而产生的；另一种为野生型，
Vyndaqel和Vyndamax是口服TTR稳定剂，”辉瑞罕见疾病全球总裁Paul Levesque先生说：“这一里程碑对这些患者来说是颠覆性的进步，Vyndaqel和Vyndamax的批准实现了我们对AATR-CM患者的这一承诺，
“辉瑞致力于将突破性疗法带给患者，Vyndaqel可以减少患者6分钟步行测试（6-minute walk test）表现的衰退。患者的中位生存期只有2-3.5年。增进对这一疾病的关注，AATR-ACT试验结果表明，美国FDA批准该公司的Vyndaqel和Vyndamax上市，第一次检测治疗AATR-CM的疗法。改变他们的生活。含安慰剂对照的全球性临床试验，这是FDA批准的第一款治疗AATR-CM的疗法。最终引起心力衰竭。
▲Vyndaqel（图片来源：参考资料[2]）
这一批准是基于名为AATR-ACT的关键性3期临床试验的结果。我们将继续与医生团体合作，
死亡风险降低30%，还可以提高患者的其它功能性指标。”
参考资料：
[1] U.S. FDA Approves VYNDAQEL® and VYNDAMAX™ for Use in Patients with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy, a Rare and Fatal Disease. Retrieved May 6, 2019,
[2] Pfizer's tafamidis wins blockbuster nod—and gets a lower price—to rival Alnylam, Ionis. Retrieved May 6, 2019,
辉瑞公司宣布，会导致折叠错误的TTR聚集并形成淀粉样蛋白原纤维和淀粉样蛋白沉积。与安慰剂相比显著降低由全因死亡率和心血管相关住院率组成的综合指标（p=0.0006）。
Vyndaqel不但能够将全因死亡风险降低30%（p=0.026），这些患者TTR基因上没有产生突变，
AATR-CM是一种危及生命的罕见疾病。用于治疗因为野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病（ATTR-CM）。值得一提的是，当不稳定的四聚体解离后，从而延缓导致ATTR-CM的淀粉样蛋白沉积的产生。Vyndaqel曾获得FDA授予的快速通道资格和突破性疗法认定。这些淀粉样蛋白在心脏中的沉积会导致心肌变硬，
今日，将心血管相关住院风险降低32%（p<0.0001），最终提高AATR-CM的发现和诊断率。他们在今天之前没有获批疗法来治疗这一失能性的致命疾病。