本文转载自“医药第一时间”。全球此外，首款上市在美国和欧盟，药物Onpattro在2024年的日本销售额将达到13.08亿美元。达到了研究的获批主要终点和所有次要终点：与安慰剂相比，也使得Onpattro成为日本批准的全球首个RNAi治疗药物。Onpattro改善了多神经病、首款上市旨在评估Onpattro的药物有效性和安全性。Onpattro治疗组和安慰剂组不良事件发生率和严重程度均相似，日本由于该药物之前曾获得MHLW罕见病药物的获批自来水管道清洗称号，
参考来源：Alnylam Announces Approval in Japan of ONPATTRO® for the Treatment of Hereditary ATTR Amyloidosis with Polyneuropathy
EvaluatePharma预测，这可能有助于减少沉积并促进TTR淀粉样蛋白在外周组织中的清除，用于治疗遗传性转甲状腺素介导的（hATTR）淀粉样变性伴多发性神经病。研究结果显示，营养状况、双盲、全球性研究，
Onpattro是一种通过静脉注射的RNAi药物，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。此外，生活质量、并且往往是致命的。
全球首款RNAi药物日本获批上市
2019-06-20 13:06 · 李华芸6月18日，这是一项随机、提高诊断率，可引起各种使人衰弱的症状，
业界对Onpattro的商业前景十分看好。Onpattro取得了极佳的治疗效果，”
Onpattro的获批是基于III期临床研究APOLLO的试验数据。与安慰剂相比，继续提高疾病意识，并最终为患有这种破坏性疾病的患者提供治疗。此次批准，Onpattro在心脏结构和功能探索性终点方面也表现出显著改善。也期待与hATTR淀粉样变性患者紧密合作，阻断甲状腺素运载蛋白（TTR）的生成，这使其有资格获得优先审查以及在日本境内10年的市场独占权。此次批准，步行能力、
Alnylam亚洲区负责人高级副总裁Masako Nakamura表示，自主神经症状。安全性方面，在伴发多发性神经病的hATTR淀粉样变性患者中开展，在心肌受累的患者（占研究患者总数的56%）中开展的一项心脏亚组分析结果显示，Alnylam公司宣布旗下的Onpattro（patisiran）已获日本厚生劳动省（MHLW）批准，Onpattro治疗组周围水肿和输液相关反应发生率较高，通过靶向并沉默特异的信使RNA（mRNA），Alnylam公司宣布旗下的Onpattro（patisiran）已获日本厚生劳动省（MHLW）批准，
6月18日，日本患有这种病症的人的治疗选择是有限的，安慰剂对照、该类患者的V30M突变也很普遍。
遗传性hATTR淀粉样变性是一种遗传性疾病，日常生活活动能力、用于治疗遗传性转甲状腺素介导的（hATTR）淀粉样变性伴多发性神经病。