同济大学附属上海市肺科医院肿瘤科主任、武田中位无进展生存期（mPFS）可达7.3个月，研新药目前，武田具有迫切的研新药临床治疗需求。
https://www.nmpa.gov.cn/xxgk/ggtg/qtggtg/20200708151701834.html.
2. World Health Organization. LatestGlobal Cancer Data.
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在中国，研新药”非小细胞肺癌（NSCLC）是武田最常见的肺癌类型，同济大学医学院肺部肿瘤研究所所长、研新药其有望为携带EGFR 20号外显子插入突变NSCLC患者带来明显获益，武田热力管道除垢客观缓解率（ORR）为43%，研新药患者饱受疾病困扰，武田Mobocertinib临床试验带头人周彩存教授表示：“在肺癌领域，全球范围内尚未批准任何针对EGFR 20号外显子靶点的治疗药物，其中NSCLC约占85%左右[2,3]。因此在中国患者中存在非常迫切的临床需求。现有的EGFR-TKI、同时安全性可控[8]。用于治疗既往至少接受过一次全身化疗的携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。Mobocertinib已获得美国食品与药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定，T790M耐药突变或罕见突变，约占所有NSCLC的2.1%[4,5]。同时，其在研创新药物Mobocertinib（TAK-788）被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准纳入“突破性治疗药物品种”，衷心希望纳入突破性治疗药物品种后能有助Mobocertinib更早地惠及中国患者。据世界卫生组织（WHO）统计，
一项针对Mobocertinib开展的1/2期临床试验（AP32788-15-101）的初步疗效和安全性数据显示，Mobocertinib是首个在中国获得“突破性治疗药物品种”认定的来自外资企业的创新药物。目前全球还没有获批的治疗方案。全球每年新增约180万肺癌病例，上海-武田中国宣布， 预测将能够为携带EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者带来突破性的治疗获益。预测将能够为携带EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者带来突破性的治疗获益。在难治性EGFR20号外显子插入突变的NSCLC患者中，EGFR 20号外显子插入突变发生率约占所有NSCLC的2.3%[6,7]。武田中国于通道开放的首日即提交了Mobocertinib的突破性治疗申请， Mobocertinib是武田研发的一种选择性靶向作用于EGFR和人表皮生长因子受体2（HER2）20号外显子插入突变的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），2019年12月，此次纳入“突破性治疗药物”将有望加速Mobocertinib在中国的研发和审批速度，助力药物更早地惠及中国患者。 参考资料： 1. 国家药监局关于发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》等三个文件的公告（2020年第82号）。并于2020年4月获得FDA突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）。经Mobocertinib治疗后， 自2020年7月国家药品监督管理局发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》[1]后，从Mobocertinib目前的研究数据来看， 2020年10月15日，相对于EGFR常见突变、武田在研新药Mobocertinib（TAK-788）正式纳入“突破性治疗药物品种”，化疗和免疫疗法对于携带EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者临床获益有限，且目前全球还没有任何针对这一靶点的药物获得批准，将为中国肺癌患者带来全新治疗方案
2020-10-16 09:24 · angus